O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou a aplicação do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, avaliado em cerca de R$ 7 milhões por dose, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A estreia aconteceu simultaneamente em Brasília e Recife, marcando a inclusão do Brasil entre os poucos países que oferecem esse tratamento de forma gratuita.
A nova terapia genética, voltada a bebês de até seis meses, substitui o gene defeituoso causador da doença, que afeta a respiração e os movimentos do corpo. Antes da chegada do Zolgensma ao SUS, a expectativa de vida para crianças com AME tipo 1 era severamente limitada.
O fornecimento do remédio foi viabilizado por um acordo inédito com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento aos resultados clínicos. Segundo o Ministério da Saúde, mais de 100 pacientes devem ser contemplados com a terapia nos próximos anos, por meio de um protocolo específico já em funcionamento em 28 centros de referência espalhados pelo país.